西醫學認為，腎小球濾過膜在致病因素作用下受損，通透性增加，使大量白蛋白漏出。當漏出量超過腎小管回吸收能力時，形成蛋白尿。由於大量蛋白尿和蛋白質分解代謝增加，引起低白蛋白血癥。
當血漿白蛋白低於25g/L(2.5g/dl)時，血漿膠體滲透壓明顯下降，血漿水分從血管滲入組織間隙，形成水腫;同時又使有效血迴圈量減少,容量感受器受到刺激，醛固酮分泌增加，引起水鈉瀦留;後者又刺激抗利尿激素的分泌，使尿量減少，加重水腫。作為對血漿白蛋白降低的代償，肝臟合成脂類如膽固醇、磷脂、中性脂肪等增加，造成高脂血症，尤以高膽固醇血癥突出。
中醫學認為，小兒稟賦不足，脾腎素虧，或久病體虛，護養失宜，致肺脾腎三髒功能虛弱，是本病發生的內因。脾主運化，脾虛不能為胃行其津液，水溼內聚，氾濫肌膚為腫。土不制水，脾病及腎。
腎主水，司膀胱之開合，為水之下源。腎陽不足，水失所主，開合不利不能化氣行水，且又無以溫養脾土，脾腎兩虛，致水腫反覆發作。部分病例陽損及陰，水不涵木，出現肝腎陰虛徵候。久病入絡，瘀血內生，表現為氣滯血瘀水腫並見。